Учените прогнозират, че скоро световният пазар за редактиране на гени ще премине към борбата срещу такива заболявания като вируса на херпес симплекс (HSV). Последните постижения донесоха голяма надежда на учените в тази област: изследователите са разработили експериментална генна терапия, която показа обещаващи резултати в борбата срещу гениталния и оралния HSV, унищожавайки го с 90%, пише News Medical.

Иновативната терапия за редактиране на гени, разработена в сътрудничество с Keith Jerome, професор в отдела по ваксини и инфекциозни болести в Fred Gutch Cancer Center, използва HSV-специфични мегануклеази, доставени от вектори на адено-асоцииран вирус (AAV). Доказано е, че този подход убива 90% или повече от инфекцията. Изследователи от Hutch Center в Сиатъл, Вашингтон, отбелязват, че терапията значително намалява вирусния товар и вероятно разпространението на вируса, според тяхното проучване, публикувано в списанието Nature Communications на 13 май 2024 г.

Това експериментално лечение включва инжектиране на смес от генно-променящи молекули в кръвта, за да се открие и насочи херпесния вирус. Лечението използва вируси (вектори), модифицирани в лабораторията и ензими, които действат като молекулярни ножици. Тези ножици разрязват гените на херпесния вирус, като ги увреждат или унищожават напълно вируса. Джером подчертава важността на това развитие, като казва, че може да спести пациентите от необходимостта да се тревожат за огнища или предаване на този често срещан и досаден вирус. „Херпесът е много подъл. Той се крие сред нервните клетки и след това се събужда отново и причинява болезнени кожни мехури“, казва Джеръм.

Резултатите от изследването показват, че генното редактиране с помощта на две анти-HSV-1 мегануклеази, доставени с помощта на AAV вектори, позволява елиминирането на повече от 90% от латентната HSV ДНК в миши модели. При модели на генитална инфекция това намаление достига до 97%. Терапията също така води до значително намаляване на отделянето на вируси при третираните мишки. Въпреки че като цяло се понася добре, високите дози показват известна чернодробна токсичност и леко увреждане на невроните без значителни неврологични последствия.

Резюмето на учените за изследването гласи: „Използвайки фармакологичен подход за реактивиране на латентен HSV-1, ние демонстрирахме, че намаляването на вирусния товар в ганглия води до значително намаляване на отделянето на вируси при третираните женски мишки.“

Изследователите опростили лечението, като използвали един серотип на AAV9 и неврон-специфичен промотор, който помогнал за борба с отрицателните ефекти при високи концентрации. Тези резултати подчертават потенциала на генното редактиране за почти пълно излекуване на HSV и евентуално други заболявания в бъдеще. „Опростяването на режима на лечение чрез използването на единичен серотип (AAV9), който доставя единична мегануклеаза, насочена към дублиран участък от генома на HSV, намаляване на дозата и използването на неврон-специфичен промотор води до подобрена поносимост, като същевременно поддържа ефикасност,“ гласи заключението на проучването.

Според Световната здравна организация около 3,7 милиарда души на възраст под 50 години (67%) имат HSV-1, който причинява орален херпес. Приблизително 491 милиона души на възраст 15-49 години (13%) по света имат HSV-2, който причинява генитален херпес.

Въпреки значителния успех в клиничните изпитвания, нито една HSV ваксина не е одобрена от FDA. Съществуващите лечения се различават по своята ефективност за намаляване на симптомите и предаването на HSV, което подчертава спешната нужда от по-надеждни и универсални терапевтични възможности.

Снимка: Maskne