Диагнозата синдром на Лий е опустошителна за семействата. Рядкото генетично заболяване лишава мозъка и мускулите от енергия, като постепенно води до отказ на организма. Много деца умират в рамките на няколко години, макар че развитието варира.

Ново изследване открива изненадващ потенциален медикамент – силденафил (активната съставка на Виагра). Учени тестват над 5500 лекарства върху клетки от пациенти и установяват, че този препарат подобрява състоянието в лабораторни и животински модели. При шестима пациенти, лекувани извън официални протоколи, също се наблюдават подобрения, но резултатите все още трябва да бъдат потвърдени в клинични изпитвания.

Синдромът на Лий засяга митохондриите – „енергийните централи“ на клетките, които произвеждат над 90% от енергията. Когато те не функционират, най-силно страдат мозъкът и мускулите, което води до гърчове, мускулна слабост и изоставане в развитието.

За да изследват болестта, учените създават неврони от кожни клетки на пациенти и върху тях тестват различни лекарства. Силденафил се откроява, тъй като вече има доказана безопасност при деца и се използва и при други състояния.

При опити с животни лекарството подобрява мускулната функция и удължава живота. При хора се наблюдават по-добра физическа издръжливост, изчезване на някои неврологични симптоми и по-редки метаболитни кризи.

Въпреки обнадеждаващите резултати, учените подчертават, че са нужни по-мащабни изследвания. Заболяването се развива непредсказуемо, което затруднява оценката на ефекта от лечението.

Подготвя се европейско клинично проучване, а специалистите предупреждават пациентите да не използват медикамента без лекарски контрол.

Превод: GlasNews.bg