13-годишната Алиса от Лестър е диагностицирана с остра Т-клетъчна лимфобластна левкемия, която не може да бъде излекувана с химиотерапия или трансплантация на костен мозък. Извън възможностите, лекарите от болница Great Ormond Street в Лондон се опитаха да разработят новаторска експериментална терапия, при която донорните имунни Т-клетки са генетично променени за борба с рака, съобщава Mirror.
Техниката, известна като базово редактиране, е първият път, когато лечение на рак променя основните градивни елементи на ДНК.
Учените са модифицирали генетичния код на имунните клетки, за да им позволят да преследват и унищожават раковите Т клетки.
Само 28 дни по-късно Алиса влезе в ремисия и след втора трансплантация на костен мозък за възстановяване на имунната й система, левкемия не беше открита. Сега момичето се възстановява у дома и се надява скоро да се върне на училище.
Професор Васем Касим, професор по клетъчна и генна терапия и консултант имунолог в GOSH, каза: „Това е страхотна демонстрация за това как с помощта на експертни екипи и инфраструктура можем да свържем напреднали технологии в лабораторията с реални резултати в лабораторията. Към днешна дата това е нашето най-сложно клетъчно инженерство, което проправя пътя за други нови лечения и, в крайна сметка, по-добро бъдеще за болните деца."
Бяха необходими четири стъпки, за да се създадат клетки, здрави донорни Т-клетки. Първо, рецепторите трябваше да бъдат отстранени от донорните клетки, за да се избегне отхвърлянето.
Тогава "флаг", известен като CD7, който ги идентифицира като Т-клетки, беше премахнат, за да се попречи на конструираните клетки да се убиват една друга.
В третата стъпка, втори "флаг", наречен CD52, беше изрязан, за да направи променените клетки невидими за лекарствата, давани на пациента по време на лечението.
Накрая беше добавен рецептор, който позволява на клетките да разпознават левкемични Т клетки.
Тези промени са постигнати чрез "редактиране на бази" - химическата трансформация на отделни нуклеотидни бази или кодови букви на ДНК, които носят инструкции.
Алиса беше диагностицирана с Т-клетъчна левкемия през май 2021 г., след дълъг период на това, което семейството смяташе за настинки, вируси и обща умора.
Въпреки месеците на лечение в болниците в Лестър и Шефийлд, лекарите не успяха да поставят заболяването й под контрол и да постигнат ремисия.
Киона, майката на Алиса, каза: „Честно казано, ние сме на седмото небе – да си у дома, е невероятно“
Клиничните изпитвания на това лечение в момента са отворени и имат за цел да включат до 10 пациенти с Т-клетъчна левкемия, които са изчерпали всички конвенционални възможности за лечение.
Д-р Робърт Киеза, консултант по трансплантация на костен мозък и CAR-T клетъчна терапия в GOSH, каза: „Това е доста забележително, въпреки че все още е предварителен резултат, който трябва да бъде наблюдаван и валидиран през следващите няколко месеца. Целият GOSH екипът е много щастлив за Алиса и нейното семейство и беше чест да работим с тях през последните няколко месеца."
Превод: GlasNews
